배경
페닐알라닌은 인간 유기체 자체에서 생산되지 않는 필수 아미노산입니다. 음식과 함께 섭취되는 페닐알라닌은 효소 페닐알라닌 하이드 록 실라 제와 그 보조 인자 6- 테트라 하이드로 바이오 테린 (6-BH4) 티로신으로 대사된다. 페닐 케톤뇨증 페닐알라닌 하이드 록 실라 아제의 불충분 한 활성으로 인한 상 염색체 열성 장애로 피 페닐알라닌 수준, 즉 고 페닐알라닌 혈증. 치료하지 않고 방치하면 발달 장애, 정신 장애와 같은 심각한 임상 증상이 나타납니다. 지연및 피부 장애. 평생 페닐알라닌 프리 다이어트 필수적이다. 생합성 또는 보조 인자 BH 재생의 덜 흔한 장애4 또한 고 페닐알라닌 혈증 (소위 BH4 결핍)으로 이어질 수 있습니다.
제품
쿠반, 정제 구강 솔루션 준비를 위해.
구조 및 특성
Sapropterin은 6-tetrahydrobiopterin (6-BH4) 및 페닐알라닌 하이드 록 실라 제의 보조 인자에 해당합니다.
효과
ATC A16AX07 고 페닐알라닌 혈증 환자의 비율에서 사프 로프 테린을 섭취하면 페닐알라닌 하이드 록 실라 제 활성이 증가하고 피 페닐알라닌 수준.
표시
Sapropterin은 다음 환자에서 고 페닐알라닌 혈증을 치료하는 데 사용됩니다. 페닐 케톤뇨증 또는 테트라 하이드로 바이오 테린 결핍이 반응하는 경우.
복용량
복용량은 체중을 기준으로합니다. Sapropterin은 아침에 음식과 함께 복용합니다. 선량 항상 같은 시간에. 이를 위해, 즉시 마실 수있는 용액을 먼저 용해하여 준비해야합니다. 정제 in 물. 치료는 의사가 모니터링해야합니다.
Contraindications
- 과민성
- 임신과 수유 : SmPC 참조
- 4 세 미만의 어린이 (데이터 없음)
전문가 정보에 따른 추가 예방 조치.
상호 작용
디 하이드로 폴 레이트 환원 효소 억제제 메토트렉세이트 트리 메토 프림은 잠재적으로 BH4 대사에 영향을 미칠 수 있습니다. 주의 사항 마약 저하 또는 그 작용에 영향을 미치지 않음 : 니트로 글리세린, 이소 소르 비드 디 니트 레이트, 이소 소르 비드 모노 니트 레이트, 니트로 프러스 사이드, 몰 시도민, 포스 포 디에스 테라 제 -5 억제제, 미녹시딜. 동시 치료 레보도파 흥분성과 과민성을 증가시킬 수 있습니다.
부작용
아주 흔한:
- 두통
- 콧물
흔한:
- 목과 후두 통증
- 막힌 코
- 기침
- 설사
- 구토
- 복통
- 저 페닐알라닌 혈증
